Otthon lábadozhat tovább a két és fél éves SMA-s Anna

Bethesda Gyermekkórház

Pénteken elhagyhatja a budapesti Bethesda kórházat az első olyan gyermek, aki állami támogatás révén ott kapott SMA-kezelést – jelentette be az emberi erőforrások minisztere pénteken a helyszínen.

Kásler Miklós elmondta: az elmúlt években legnagyobb számban, „a magyar gyermekgyógyászat egyik fellegvárában”, a Bethesda kórházban kezelték az SMA-ban szenvedő gyermekeket. E nagyon ritka, súlyos betegség kezelésének Magyarországon többéves hagyománya van. A Bethesda Gyermekkórházban már 2016-ban elindult az SMA-ban szenvedő gyermekek élethosszig tartó kezelése két más típusú készítménnyel. Az egyik legmodernebbnek számító Zolgensma-kezelést korábban – jellemzően társadalmi összefogás révén – tizenkét gyerek kapta meg. Közülük három volt magyarországi, a többi külföldi.

A kormány döntése nyomán áprilistól azoknak a magyar gyerekeknek az SMA-kezelését, akiknek ez orvosilag ajánlott, az állam ingyenesen biztosítja. A kezelést elsők között kapta meg a két és fél éves Anna, aki pénteken már haza is mehet – közölte a miniszter.

A miniszter kifejtette: ebben az esetben az egyedi méltányosság azt jelenti, hogy a kezelőorvos összegyűjti a gyerek összes leletét, és ezek alapján szakmai bizottság dönti el, hogy a beteg erre a kezelésre szorul-e vagy másra. Április óta hét esetben döntött a bizottság úgy, hogy a gyerek ingyenesen megkapja ezt a génterápiát; ketten közülük már megkapták a kezelést, és a másik öt kezelésének is megvan az időpontja – tette hozzá. Velkey György, a kórház főigazgatója felidézte, hogy 2019 októberében mindenki megismerte Zente nevét, akinél Magyarországon és Európában is először alkalmazták a Zolgensma nevű gyógyszert. Utána Levente kapta a kezelést, majd még tíz gyermek, akiknek többnyire társadalmi adakozással gyűjtötték össze a nagyon drága készítmény árát. A külföldi gyermekek közül volt olyan, akit Hollandiából, mást Törökországból hoztak a Bethesdába a kezelésre.

Másfél év távlatából már látják a gyógyszer „nagyon pozitív” hatását. Mind a tizenkét gyermek szépen fejlődik – közölte.

A főigazgató felhívta a figyelmet, milyen fontos a betegség korai észlelése, amely a háziorvosokon, a védőnőkön és a családokkal való hatékony együttműködésükön is múlik. Ezután több szakma képviselői, köztük a genetikai, a neurológiai szakemberek is versenyt futnak a pusztuló idegsejtekkel – fogalmazott. „Minden nap, minden hét számít”– hangsúlyozta, hozzátéve, hogy a magyar gyermekegészségügy jól teljesített ebben a versenyfutásban.

Velkey György köszönetet mondott a kórház egész közösségének, amely közreműködik a kezelésekben, köztük is kiemelten a gyógyítócsapatot vezető Miklós Borbála orvosigazgatónak. A sajtótájékoztató végén az emberi erőforrások minisztere és a főigazgató meglátogatta a kórházat pénteken elhagyó két és fél éves Annát.

SMA-s gyermekek: számukra minden apró lépés egy csoda

A spinális izomatrófia vagy gerincvelő-eredetű izomsorvadás (Spinal Muscular Atrophy, SMA) egy ritka, öröklődő betegség, amelyet az SMN1 gén hibája okoz, és a gerincvelő mozgató idegsejtjeinek a fokozatos elvesztéséhez vezet.

Az eseményen kiosztott sajtóanyag szerint a Bethesda Gyermekkórház 2019. október 29-én alkalmazta először a Zolgensma-terápiát. Az azóta kezelt tizenkét beteg közül bizonyos mértékű fejlődés valamennyiüknél történt, két kisfiú pedig már megtette első önálló lépéseit is.

Felidézték, hogy Magyarország világelső a génterápiás kezelés állami finanszírozásában azzal, hogy áprilistól egyedi méltányosság alapján elérhetővé vált a génterápiás gyógyszer.

A két és fél éves Anna szerdán kaphatta meg az államilag támogatott Zolgensmát a Bethesda Gyermekkórházban. A háttéranyagban azt írták: eddigi tapasztalataik alapján reális esélyét látják a mozgáskészségek további javulásának, a gépi lélegeztetés elkerülésének és az önálló táplálkozási képesség megőrzésének.

(MTI)

Kiemelt képünk forrása: Bethesda Gyermekkórház (Dr. Mikos Borbála és csapata egy Zolgensma génterápiás kezelést kapott gyermeket vizsgál.)

Iratkozzon fel hírlevelünkre!