Óriási fejlemény: Lehetővé válik a Zolgensma génterápiás gyógyszer állami támogatása

Az új megállapodás értelmében a gerincvelő eredetű izomsorvadásban szenvedők hamarabb és könnyebben juthatnak hozzá a nélkülözhetetlen kezeléshez. A rendkívül drága, 700 millió forintos készítmény alkalmazására korábban szinte kizárólag közösségi adakozással nyílt lehetőség Magyarországon.

Hazánkban 2019-ben az akkor másfél éves Györök Zente kapta meg elsőként a világ legdrágább gyógyszerét, a 700 millió forintos Zolgensma génterápiát. Európában Zente előtt még csak két portugál és egy francia gyermeket kezeltek a gyógyszerrel, a magyar kisfiú tehát a negyedik volt, aki megkapta a lehetőséget a kezelésre a Bethesda Gyermekkórházban. A gyermek szülei gyűjtést indítottak a kezelésre, és a közösségi média segítségével rekordidőn belül összegyűlt a hatalmas összeg. Ilyen társadalmi összefogásra szinte alig volt példa eddig Magyarországon.

Ekkor került reflektorfénybe maga a betegség is, az SMA. Az angol betűszó kifejtése spinalis muscularis atrophia, azaz gerincvelő eredetű izomsorvadás. Ezt a ritka genetikai betegséget minden 35. ember hordozza, és Magyarországon évente 12-15 SMA-s gyermek születik. A betegségnek 4 típusát különböztetjük meg. A folyamat az izmok sorvadásával kezdődik, majd kiterjed a szívre, májra, tüdőre, súlyos esetben végül légzéselégtelenség miatt a beteg halálához vezethet.

Az SMA korábban gyógyíthatatlan betegségnek számított, az SMA-1,2-ben szenvedő gyerekek általában már a kétéves kort sem érték meg. Ezért is számított hatalmas előrelépésnek, hogy 2017 júniusában engedélyezték az Európai Unióban, így Magyarországon is Spinraza készítmény alkalmazását.

A Bethesdában eddig 11 alkalommal valósult meg a génterápia. Idén márciusban kapta meg – Zente és Levente után – a harmadik magyar gyermek, Zsombor is a kezelést. Ő egyébként az ötödik szerencsés magyar, aki határon innen vagy túl részesülhetett az életmentő eljárásban.

Forrás: Kásler Miklós hivatalos Facebook-oldala, a Semmelweis Egyetem honlapja

Kiemelt kép forrása: Kásler Miklós hivatalos közösségi oldala