Újabb hat esetben hagyták jóvá a gerincvelői izomsorvadásban (SMA) szenvedő gyermek számára az állami finanszírozású, Zolgensma génterápiás kezelést.
Elérhetővé vált az álom
Kásler Miklós, az emberi erőforrások minisztere még áprilisban jelentette be, hogy a Nemzeti Egészségbiztosítási Alapkezelő (NEAK) kulcsfontosságú megállapodást kötött az SMA-ban szenvedő magyar betegek gyógykezelésével kapcsolatban. Így áprilistól egyedi méltányosság alapján elérhetővé válik hazánkban a Zolgensma nevű génterápiás gyógyszer. A rendkívül drága, 700 millió forintos készítmény alkalmazására korábban szinte kizárólag közösségi adakozással nyílt lehetőség Magyarországon.
Lilike az első SMA-s gyermek, aki megkapta az államilag finanszírozott génterápiás kezelést – A kép forrása: Lilike SMA1 Facebook-oldala
Soron kívül juthattak hozzá
A beérkezett kérelmeket az emberi erőforrások minisztere utasítására a NEAK soron kívül áttekintette. A Ritka Betegségek Tanácsadó Testülete (RBTT) az egyénre szabott szakmai vizsgálatokat lefolytatta, valamint tájékoztatta a szülőket a kezelés egyénre vonatkozó előnyeiről és veszélyeiről.
Ennek eredményeként újabb hat gyermek juthat majd hozzá az államilag támogatott kezeléshez. A döntés értelmében tehát minden kérést jóváhagytak. Négy gyermek a Bethesda Gyermekkórházban, kettő pedig a Semmelweis Egyetem Klinikai központjában kapja meg a kezelést – olvasható az MTI közleményben.
Eszter, Csaba, Anna, Noel, Dzsamila és Anna számára ezzel ingyen elérhetővé válik a reményt adó készítmény – közölte Kásler Miklós közösségi oldalán a jó hírt. Majd hozzátette: „orvos-miniszterként elsődleges feladatom az emberi élet védelme, ezért nem fogadhatom el, hogy akár egyetlen honfitársunk élete is az anyagi lehetőségeken múljon.”
Lilike már meg is kapta
Lilike volt az első állami támogatott SMA-s gyermek, aki 2021. június 8-án már mégis kapta a Zolgensma kezelést, a Semmelweis Egyetem Tűzoltó utcai Gyermekklinikáján.
„Célunk, hogy Lili minél teljesebb életet élhessen, ne legyen szüksége később a most használt gépekre és állandó lélegeztetésre. Hálásak vagyunk, hogy egyáltalán esélyt kapott az életre. Reméljük, hogy az álom valóság lesz és képes lesz járni, teljes életet élni” – álmodozott a család a kislány közösségi oldalán.
hirdetés
dr. Mikos Borbála és csapata egy Zolgensma génterápiás kezelést kapott gyermeket vizsgál – A kép forrása: Bethesda Gyermekkórház
A betegség feltartóztathatlanul halad előre
A Vasárnapnak nemrég adott interjújában dr. Mikos Borbála, a Bethesda Gyermekkórház orvosigazgatója, az SMA-génterápiás munkacsoport vezetője kifejtette, hogy
„azért rendkívül fontos a korai felismerés, mert kezelés nélkül a betegség törvényszerűen, feltartóztathatatlanul halad előre és súlyosbodik.” Majd hozzátette „talán nem is túlzó azt mondani, hogy nem csupán minden hónap, hanem minden hét sokat számít az állapotromlás, illetve a megmenthető motoros idegsejtek szempontjából.”
„Képzeljünk el egy gyermeket, aki nem volt képes az ujjait használni. Beszűkült kis világában élt, csillogó tekintettel és fantasztikus szellemi képességekkel, de például nem tudta a ceruzát a kezébe venni, vagy nem tudta a játékait használni. Milyen sikerélményt jelenthet számára, hogy egyszer csak saját kis kezével kanalazza az ebédjét, vacsoráját? Ezek olyan örömforrások, amelyek nekünk, akik képesek vagyunk rá, természetesek. De nekik, minden apró lépés egy csoda” – mesélt tapasztalatiról Mikos Borbála. A szakember éppen egy hónapja vehette át a Dizseri Tamás szeretetszolgálati díjat, a magyar gyermekintenzív gyógyászatban végzett áldozatos munkájáért.
dr. Mikos Borbála, a Bethesda Gyermekkórház orvosigazgatója, az SMA-génterápiás munkacsoport vezetője – A kép forrása: Bethesda Gyermekkórház
Lilike kapta meg elsőként az állami támogatást a 700 milliós Zolgensma-kezelésre
Óriási fejlemény: Lehetővé válik a Zolgensma génterápiás gyógyszer állami támogatása
